Ključna beseda: genske terapije

»Ti novi načini zdravljenja so namreč izjemno učinkoviti, saj so ciljani in prilagojeni posameznim pacientom ali skupinam pacientov in delujejo na neposreden vzrok bolezni, zato lahko omogočijo celo trajno ozdravitev.«

»Navdušen sem nad tem, kar vidim, po tem, kar slišim, ne zaostajamo, ravno obratno. Najlepše je, ko lahko raziskovalci rezultate svojega dela ponudijo domači javnosti. Zdi se mi, da te to kot raziskovalca najbolj izpolni.«

»Center bo tako predstavljal pomemben most med biomedicinskimi raziskavami za napredno zdravljenje in njihovim prenosom do pacientov.«

»Postavili smo si izziv, da postanemo vodilni akademski center v širši regiji za prenos biomedicinskih raziskav v klinike.«

»Navdušen sem nad tem, kar vidim, po tem, kar slišim, ne zaostajamo, ravno obratno.«

»Najlepše je, ko lahko raziskovalci rezultate svojega dela ponudijo domači javnosti. Zdi se mi, da te to kot raziskovalca najbolj izpolni.«

»Če čakaš, da bo nekdo drug naredil zdravilo za tako bolezen, potem lahko čakaš tudi zelo dolgo ali pa neskončno dolgo.«

»Včasih smo bolnike z genskimi boleznimi zgolj prepoznali – bodisi po kliničnih znakih bodisi z genetskimi preiskavami – in zdravili simptomatsko.«

»Za spinalno mišično atrofijo (SMA) velja – vsaj nekatere študije tako kažejo –, da če se začne zdraviti, še preden se simptomi sploh pokažejo, lahko ti otroci, ne samo da nimajo nobenih znakov bolezni, ampak lahko živijo čisto normalno življenje tako kot vsi drugi vrstniki.«

»To zdravilo, ki ga je dobil Kris, sta zdaj dobila tudi dva slovenska otroka v naši bolnišnici.«

»Najboljša, najvarnejša, najučinkovitejša – če se bo izkazalo, da so res varna in učinkovita – pa bodo potem v končni fazi preizkusili tudi na bolnikih s to boleznijo.«

»To breme, ne zgolj finančno breme, bo prevzel center.«